CART细胞疗法简介一

CART是指嵌合抗原受体T细胞，能够通过自己的受体来感知表面存在特定蛋白质的细胞，以这种方式锁定受感染细胞和癌细胞，然后杀死它们。年8月10日，美国《生物转化医学》和《新英格兰医学期刊》权威杂志报道，宾夕法尼亚大学基因治疗专家卡尔?朱恩利用患者改造后的自身T细胞治愈了两位晚期慢性淋巴细胞白血病（血癌）患者，开创了肿瘤生物治疗的新纪元。CART细胞技术已被验证对急性淋巴细胞白血病患者的个性化治疗产生显著效果，研究数据表明：CART细胞治疗复发的急性B细胞白血病的完全缓解（临床治愈）率是90%，对于慢性B淋巴白血病的完全缓解率是87%，这两个数字在肿瘤治疗领域上来讲都可谓是巨大的成功；目前所采用的技术主要是通过慢病毒和逆转录病毒进行基因改造，能够长期表达，回输到体内会形成记忆性T细胞，理论上有长达数年的存活时间，并且强大到可以消除体内公斤级别的瘤负荷而无需手术。

下表总结目前CAR-T疗法的主要项目和靶标：

公司

项目

抗原定位

适应症

研发状态

诺华

CTL

CD19

ALL,CLL

II期

huCART19

CD19

各种疾病

Pilotstudy

MesoCART

Mesothelin

胰腺间皮瘤

I期

huEGFRVIII

EGFRvIII

胶质瘤

临床前

JunoTherapeutics

JCAR

CD19

B-细胞ALL,r/rALL

JCAR

CD19

paedr/rALL

I/II期

CD22CAR

CD22

B细胞癌症

I/II期

L1CAMCAR

L1CAM

成神经细胞瘤

I期

MUC16IL5

“armored”CAR

MUC16IL6

卵巢癌

临床前

ROR-1CAR,

ROR-1

CLL，实体瘤

临床前

KitePharma

KTE-C19

CD19

DBCL

I期（NCI试验）

EGFRvIII

EGFRvIII

成胶纸细胞瘤

I/II期（NCI试验）

Bluebird/Celgene

Various

CD19

ALL,CLL

I期

Ziopham/Intrexon

SleepingBeauty

CD19

各种移植前后辅助治疗

I期

Cellectis

UCART19

CD19

ALL,CLL

I期2年开始

UCART

CD

AML

临床前

UCART5T4

5T4

实体瘤

临床前

UCARTCS1

CS1

多发性骨髓瘤

临床前

Cardio3

CM-CS1

MICA,MICB

UL8P6

AML,MDS,

I期2年开始

Bellicum

Pharmaceuticals

BPX-

CD19

各种疾病

年开始临床I/II期

BPX-

PCSA

实体瘤

年开始临床I/II期

（表格引自生物探索）