461盘点CART细胞疗法的主要项

CAR-T，全称是嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这是一个出现了很多年，但是近几年才被改良使用到临床上的新型细胞疗法，不仅是用于ALL，也用于慢性淋巴细胞白血病。最新的进展使得CAR-T疗法在年重新燃起了市场热情，年这一领域将是市场投资的热点之一。

年7月FDA授予诺华公司开发的个性化CAR-T癌症疗法CTL突破性药物认证，并希望借此推动这种疗法的研究。

这意味着FDA的癌症药物管理部门将在今后的一系列审核中对其给予力所能及的便利。自从FDA的这一政策实施以来，突破性疗法认证渐渐被产业界所接受，凡是获得这一认证的药物无一不是在临床研究中表现十分出色并且是临床急需的。而一些分析人士也对这一药物表示了很高的期望，称这一药物令人激动。

该方案依赖于与嵌合抗原受体适应的T细胞。患者的T细胞被移除，然后转基因与新的DNA进行编程它们攻击特定目标的癌细胞。然后，设计T细胞被灌输回到病人，他们在体内繁衍，并继续追捕癌细胞，有助于防止癌细胞复发。探索在不同种类癌症中应用CAR-T细胞技术的临床试验正在进行中。

下表总结目前CAR-T疗法的主要项目和靶标。

公司

项目

抗原定位

适应症

研发状态

诺华

CTL

CD19

ALL,CLL

II期

huCART19

CD19

各种疾病

Pilotstudy

MesoCART

Mesothelin

胰腺间皮瘤

I期

huEGFRVIII

EGFRvIII

胶质瘤

临床前

JunoTherapeutics

JCAR

CD19

B-细胞ALL,r/rALL

JCAR

CD19

paedr/rALL

I/II期

CD22CAR

CD22

B细胞癌症

I/II期

L1CAMCAR

L1CAM

成神经细胞瘤

I期

MUC16IL5

“armored”CAR

MUC16IL6

卵巢癌

临床前

ROR-1CAR,

ROR-1

CLL，实体瘤

临床前

KitePharma

KTE-C19

CD19

DBCL

I期（NCI试验）

EGFRvIII

EGFRvIII

成胶纸细胞瘤

I/II期（NCI试验）

Bluebird/Celgene

Various

CD19

ALL,CLL

I期

Ziopham/Intrexon

SleepingBeauty

CD19

各种移植前后辅助治疗

I期

Cellectis

UCART19

CD19

ALL,CLL

I期年开始

UCART

CD

AML

临床前

UCART5T4

5T4

实体瘤

临床前

UCARTCS1

CS1

多发性骨髓瘤

临床前

Cardio3

CM-CS1

MICA,MICB

UL8P6

AML,MDS,

I期年开始

Bellicum

Pharmaceuticals

BPX-

CD19

各种疾病

年开始临床I/II期

BPX-

PCSA

实体瘤

年开始临床I/II期

来源：医学网