为卵巢癌乳腺癌患者带来希望的靶向药物N

年6月30日早上，美国靶向药物研究与开发公司特撒落的股票开盘后翻了一倍还多，从$37瞬间飙到$77。它公布了基于肿瘤发病机理的抗癌新药Niraparib的三期临床结果。按照药物研究规则所做的临术实验表明，它的临床应用效果非常好。投资者认为它不久会上市，尽早投资这一公司，会得到超额回报。

这就是癌症新的治疗将会给人们带来的回报。目前，肿瘤是对人类的威胁最为严重的一类疾病。经过数十年的发展，肿瘤的治疗效果虽然有了很大的发展，但是疗效仍然不尽如意。佳学基因认为，肿瘤的治疗方向在于通过分子机理发现肿瘤产生的个性化原因，然后根据发病原因进行治疗。但是肿瘤的发病原因非常复杂。尽管不同的患者都得的乳腺癌，但是可以引起乳腺癌产生的原因却有多个基因。这不同的基因应该采用不同的治疗方案。但是说起来容易，做起来难。首先，将不同的肿瘤的原因找出来还没有成为现实。佳学基因是致力于推广这一检测诊疗方案的专业机构之一。单是基因解码还不够，还必须有针对不同靶点的药物，NIRAPARIB是新增加的一个。

NIRAPARIB对哪些病人有帮助？

这是一个新出现的药物，倒底适不适合您呢？做了“基因解码”多年的忠实粉丝，我们知道，得先知道这个药物是针对什么样的肿瘤发病机理。

Niraparib是一个针对PARP基因的靶向药物，主要针对的是BRCA1/2基因突变的癌症，比如卵巢癌和乳腺癌。这个药物是一种口服药，所以病人按时在家里吃就好，医院输液啥的。而且这个药物会像一般药片一样，不需特殊的贮存条件，很方便使用。

效果怎么样?

根据公布的第三期临床研究结果。第三期临床研究药物上市前的大规模人群使用效果和毒性的反应研究。这项研究主要是针对晚期卵巢癌患者。参与临床实验的病人都是化疗后复发，没有别的好办法后被征募到实验小组的。如果患者的肿瘤是由BRCA基因突变引起的，每日口服Niraparib一次，平均每个参与实验的患者会在21个月内没有肿瘤恶化进展，这些人中也包括肿瘤缩小、甚至转阴的患者。而采用传统化疗药物治疗，平均不再恶化的时间只有只有5.5个月。

NIRAPARIB是怎样治疗肿瘤的？

Niraparib是一种典型的靶向药物，它属于PARP抑制剂，主要是用于由BRAC1/2、PARP基因突变引起的肿瘤，它不是针对任何癌症。

PARP和BRCA是细胞内负责修复DNA突变的两个主要基因，是保护乳腺、卵巢正常发挥作用时基因信息的稳定，从而维持这两个组织的稳定。正是由于这几个基因的勤勉工作，机体中随时产生的癌症信号就可以被清除，从而避免肿瘤在体内的发生。

但是在一部分人群中，它们要么从父母哪儿继承了序列就经发生变化的BRAC1、BRAC2基因，要么是由于环境的原因、生育时期受到了病毒等的影响，这些基因的序列发生了变化，使得BRAC1、BRAC2不再有足够的能力行使将不断产生的恶变细胞清除的能力，于是不同的人就会有不同的BRAC1、BRAC2的序列，它们产生乳腺癌、卵巢癌的风险也不一样。佳学基因肿瘤风险基因解码就通过分析每一个人体内的基因序列，准确解读任何一个人、任何一种肿瘤的风险。当然，可以引起肿瘤的基因有很多，佳学基因分析的是包括BRAC1、BRAC2在内的四百多个基因，评估多个基因序列。没有患肿瘤的健康人群经过肿瘤风险风析以后，可以明确自己可能的发病风险，从而采取针对性的肿瘤防治方案。

对于肿瘤患者来说，佳学基因推荐采用佳学基因的肿瘤致病原因分析，可以清楚地知道自己的肿瘤风险是由BRAC1引起的，还是由其他基因引起的。这些引起肿瘤发生的基因是什么，该怎样治疗？精准的佳学基因信息分析是精准治疗的第一步。

使用PARP抑制剂NIRAPARIB，BRCA突变癌细胞会彻底无法修复DNA，因此崩溃，而正常细胞因为还有BRCA存在，没有PARP仍然能修复DNA，只是效果差一些，但能够存活。这就是PARP抑制剂作为靶向药物，选择性杀死BRCA突变癌细胞的原因。

Niraparib应该会是第二个上市的PARP抑制剂，年阿斯利康已经上市了PARP抑制剂Olaparib（也叫Lynparza），它因为效果显著被批准用于BRCA突变的卵巢癌，销售峰值预计会达到每年20亿美元！更多的类似药物也在快速进入治疗市场，这包括美国CLOVIS公司的Rucaparib（Clovis公司），Medivation公司的Talazoparib，中国“百济神州”BGB-。随着基因解码技术在诊断、治疗和临床上的应用，更多的药物、更有效的药物会进入市场，肿瘤患者生存的希望、改善生存质量希望会变得更为现实。

关于NIRAPARIB的几个问题？

1）在使用NIRAPARIB之前是否一定要做基因检测？

2）哪些患者知适合使用NIRAPARIBE？

3）是不是只有BRAC1、BRAC2基因突变的患者才能使用NIRAPARIB?

4）关于NIRAPARIB的临床使用，会有哪些课题，该如何组织和实施。

如果您是肿瘤患者和临床大夫，请致电，咨询和洽谈检测与临床研究合作。