孤儿药周报胃癌抗体偶联药物,ALS抗

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▎药明康德内容团队编辑

上周FDA共颁发7项孤儿药资格，包括5款化学小分子、1款单克隆抗体和1款抗体偶联药物（ADC）。其中Ambrx研发的抗体偶联药物ARX获得治疗胃癌的孤儿药资格，ImplicitBioscience开发的单克隆抗体atibuclimab获得治疗肌萎缩侧索硬化（又名“渐冻人症”，ALS）的孤儿药资格。今天这篇文章药明康德内容团队将为大家做一个盘点。

药物：ARX

研发企业：Ambrx

治疗疾病：胃癌（包括胃食管结合部腺癌）

简介：ARX是针对HER2过表达的肿瘤（包括乳腺癌、胃癌、结肠癌、胰腺癌和卵巢癌）的抗体偶联药物。ARX基于Ambrx的新一代ADC技术平台，通过该平台，HER2特异性单克隆抗体可以与细胞毒性微管蛋白抑制剂Amberstatin进行位点特异性结合，并且严格控制药物抗体比例。临床前研究表明ARX可有效控制异种移植肿瘤，在非人灵长类动物中的试验证明，ARX耐受性良好。

药物：Telacebec

研发企业：Qurient

治疗疾病：Buruli溃疡（Buruliulcer）

简介：Telacebec是一种口服小分子候选药物，可通过抑制细胞色素bc1复合物导致结核分枝杆菌的三磷酸腺苷（ATP）合成减少，从而阻止结核分枝杆菌的生长。Telacebec在小鼠慢性感染模型中显示，与苯达喹啉具有良好的协同作用。Buruli溃疡是一种慢性坏死性疾病，会影响皮肤、骨骼，并可能导致永久性畸形和长期残疾。除Buruli溃疡以外，telacebec已在美国完成针对耐多药结核病的2a期临床试验，目前正在南非进行治疗COVID-19的2期临床试验。

药物：Atibuclimab

研发企业：ImplicitBioscience

治疗疾病：肌萎缩侧索硬化（amyotrophiclateralsclerosis，ALS）

简介：肌萎缩侧索硬化是一种病因未明、主要累及大脑皮层、脑干和脊髓运动神经元的神经系统变性疾病。ALS的发病可能是基因与环境共同作用的结果，临床上表现为骨骼肌肉萎缩、无力、甚至因呼吸麻痹而死亡。Atibuclimab是一款抗CD14单克隆抗体，可调节感染和损伤引发的致病性炎症反应。目前atibuclimab处于2期临床研究中，旨在评估治疗ALS的安全性和有效性。

药物：Sparsentan

研发企业：TravereTherapeutics

治疗疾病：IgA肾病（IgANephropathy，IgAN）

简介：Sparsentan是3期临床开发中的在研产品，具有同时阻断内皮素A型受体和血管紧张素II受体功能的双重作用机制。Travere公司正在开发sparsentan用以治疗IgA肾病。IgA肾病是一种罕见的肾脏疾病，常导致终末期肾病。在几种慢性肾脏疾病中（例如IgA肾病），内皮素受体阻滞剂与血管紧张素受体阻滞剂，血管紧张素转化酶抑制剂或肾素-血管紧张素阻滞剂联合使用，对蛋白尿具有更强的治疗效果。Travere预计在年从正在进行的治疗IgA肾病的关键性3期临床试验中获得蛋白尿评估的中期数据。

药物：Sitaxsentan（TMB-）

研发企业：TimberPharmaceuticals

治疗疾病：系统性硬化症（systemicsclerosis，SSc）

简介：系统性硬化症（SSc）是一种以皮肤增厚和内脏器官纤维化为特征的慢性结缔组织疾病，可分为局限性皮肤型SSc、弥漫性皮肤型SSc、无皮肤硬化的SSc和重叠综合征。该病的病因复杂，环境、遗传易感性和表观遗传学因素对该病的发生都有影响。Sitaxsentan是一种高选择性内皮素-a（ET-a）受体拮抗剂，曾以口服形式用于治疗肺动脉高压（PAH）。Timber公司研发的TMB-是sitaxsentan的局部给药制剂，可在减少纤维化组织中胶原蛋白的同时解决与口服给药相关的全身安全性问题。TMB-正处于治疗系统性硬化症的临床前研发阶段，预计将于年向FDA提交IND申请。

注：本文旨在介绍医药健康研究，不是治疗方案推荐。如需获得治疗方案指导，医院就诊。参考资料：[1]Ambrx.RetrievedJan15,，from