国家连续批了两款CART抗癌新药,你所

最近铺天盖地抗癌药CAR-T的新闻，朋友圈、小视频等纷纷刷屏，被称为“癌症克星”。

一针万的天价，到底是个什么药，可以治疗哪些癌症呢？

今年，国家药监局（NMPA）相继批准了两款CAR-T新药。

然而很多非行业人对于CAR-T疗法都很陌生：CAR-T疗法是什么？贵吗？普通家庭能承担吗？啥癌症都可以治疗吗？有没有副作用？

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CAR-T疗法是什么？人体会患癌的重要原因，就是癌细胞伪装成好人，成功躲过免疫细胞的绞杀！CAR-T免疫细胞治疗就是把人体免疫T细胞，分离出来，通过基因工程来修饰它，以表达靶向肿瘤抗原的嵌合抗原受体分子，让被激活的T细胞来介导并杀伤患者体内的癌细胞。简单来说，就是改造免疫T细胞，让它能够识别癌细胞，并且把它杀死。

CAR-T，全称为“嵌合抗原受体T细胞免疫疗法”，是治疗癌症的免疫疗法中的一种细胞疗法。

先来看下，癌症的治疗方法，主要有哪些？

#手术

最早用于癌症治疗的手段，对于局部、没有扩散的早期癌症，通过根治性手术，把病灶切除。

#放疗

利用高能量射线打击杀死癌细胞的治疗手段。

#化疗

使用具有抗癌功效的化学药物进行癌症的治疗。

放疗和化疗，两者都会对自身会产生不小的伤害，杀敌一千、自损若干百。

#靶向药物治疗

指特异性的针对肿瘤作用的靶点起效果的这一类药，作用更精确，副反应相对更小。

目前比较流行的治疗手段，第一个真正意义上针对癌症突变的特异靶向药，是年上市用于治疗慢性白血病的格列卫。

#免疫治疗

通过使用药物来解除肿瘤环境的免疫抑制，或者是增强免疫系统。

与其他方法本质区别是：免疫疗法针对正常的免疫细胞，而非癌细胞。

通过激活人体自身的免疫系统来治疗癌症。

作为免疫疗法中的一种细胞疗法，CAR-T疗法包括两个部分，CAR和T细胞。

T细胞是我们人体免疫细胞中的“一员大将”，可以识别、杀伤并清除体内的异变细胞，而CAR是“GPS导航系统”。

这是一个出现很多年，但近几年才使用到临床上，利用自身的免疫细胞来清除癌细胞。这是一种细胞疗法，而不是一种药。

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可治疗什么类型的癌症？

目前，CAR-T疗法对血液系统肿瘤有较好的疗效，包括淋巴瘤、白血病以及多发性骨髓瘤。

而对于实体肿瘤疗效较少，如肝癌、胃癌、肺癌等，期待未来能有更好的效果。

患者情况评估后，如若适合CAR-T疗法，会进行以下操作步骤：

1）采集患者血液，从中分离出T细胞并将其激活；

2）利用科学手段，给T细胞装上“GPS导航系统”，就升级为CAR-T细胞；

3）对CAR-T细胞进行培养，使其数量扩增；

4）将培养好的CAR-T细胞输回患者体内，识别并杀死自身的癌细胞。

国家药监局批准上市的两款CAR-T新药——复星凯特的阿基仑赛注射液和药明巨诺靶向CD19的瑞基奥仑赛注射液。可以用来治疗曾接受二线或以上系统性治疗后复发，或者难以治疗的成人B细胞淋巴瘤患者。在这两款新药获批之前，全球范围内一共有5款通过上市的CAR-T产品，分别是美国的Breyanzi、Abecma、Yescarta、Tecartus以及瑞士的Kymriah，这5款产品的适应症都是血液肿瘤，不包括实体肿瘤。多项研究发现，CAR-T疗法对血液肿瘤有非常好的疗效，其中包括淋巴瘤、白血病以及多发性骨髓瘤，肝癌、肺癌、卵巢癌、前列腺癌等实体瘤的临床研究也在火热开展。

CAR-T疗法，已有成功治疗的案例。

美国著名的白血病女孩Emily，是世界上第一个接受CAR-T癌症免疫疗法的孩子。

年，在其他所有疗法都失败了，对Emily采取了CAR-T细胞疗法，最终成功治愈。

迄今为止，Emily已被成功治愈9年，她每年的定时“打卡”也鼓舞着无数患者，只要不放弃，奇迹就会出现。

艾米莉无癌生存已9年

我们国内也有CAR-T治疗成功的案例，今年8月份，一位患有弥漫性B大细胞瘤的陈阿姨，从上海交通大医院血液科出院。

这是国内首例接受CAR-T治疗的患者，2个月癌细胞清零。

同时，陈阿姨的治疗费用也曝光，一张万/袋的阿基仑赛注射液，对普通人来说，可谓是天价账单。

这一价格让众多患者从惊喜变成惊呆！

为什么会这么贵呢？

因为CAR-T疗法，并不是一种药，而是一种细胞疗法。

首先，其研发成本极高。

其次，生产过程也很复杂，需要根据不同患者的情况进行“个性化定制”，不是批量生产。

国际上其他获批的CAR-T药品价格，在37~47万美元，折合人民币高达2百多万。

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价格贵吗？普通人是否用得起？新药给患者带来了很多的希望，同时也很多人在问，CAR-T新药的价格是否是普通家庭能够承担的？最早上市的两种CAR-T产品Yescarta和Kymria的治疗费用分别高达37.3万美元和47.5美元，而且还没有包括其他费用。据《中国新闻周刊》的报道，相关知情人士透露，阿基仑赛注射液初始定价或许超过万元。但就目前来看，两个因素制约了CAR-T的价格，也注定它们都不会太便宜。1、个体化生产CAR-T疗法前提是需要患者自身健康的T细胞，(emmm，小伙伴有没有体会到在健康时把免疫细胞储存起来的重要性！)，把T细胞提取出来后，进行基因编辑，然后再回输到癌症患者体内。通俗来说，CAR-T疗法属于“私人定制”来着的，没办法批量生产，个性化生产的成本注定是价格高的因素之一！2、适应症范围小目前已经获批的细胞疗法产品的适应症都是面向血液肿瘤，并非实体瘤，疾病市场相对小，前提投入大，生产量小，所以价格自然就高。

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CAR-T新药有望入医保《北京市“十四五”时期高精尖产业发展规划》将加快CAR-T细胞的研制列入其中，并且年医保药品目录初审名单中也纳入了CAR-T药物。如果最终成功入选，按照践行报销比例，患者在接受细胞治疗时费用会大大降低。

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CAR-T疗法有什么副作用？跟其他的传统癌症治疗方法相比，CAR-T细胞免疫治疗比较个体化，拥有安全性好、没有耐药性等优势。不过，出现免疫效应细胞相关的神经毒性综合征的几率比较低，严重的又更是非常少，但出现细胞因子释放综合征反应的患者比较普遍

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CAR-T市场规模约2亿，未来可期当下，国内细胞治疗行业正呈井喷式发展态势。根据国家药审中心